براساس تعریف وزارت بهداشت، بیماری تالاسمی، هموفیلی، دیالیز، MS، CF، SMA، پیوند، EB، اوتیسم، MPS و بیماران با نقص ایمنی اولیه در زمره بیماران خاص قرار می‌گیرند و درمان این بیماری‌ها به عنوان درمان‌های صعب العلاج به حساب می آید و بیماری‌های سرطان، دیابت و سایر بیماریهای نادر را نیز جزو بیماری‌های‌ صعب العلاج دسته‌بندی می کنند.

از آنجا که اغلب این بیماریها جنبه ژنتیکی دارند بنابراین موثرترین راهکار در مورد این بیماری آموزش همگانی و پیشگیری از بروز بیماریهاست.

به منظور کمک و حفاظت مالی از این بیماران، بسته حمایتی توسط وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی تدوین و جهت اجرا به کلیه مراکز و بیمارستانهای تحت پوشش دانشگاهها ابلاغ گردیده است. بر اساس بسته فوق تمامی خدمات تشخیصی، درمانی، دارویی، توانبخشی و دندانپزشکی این بیماران بر اساس تناوب خدمات تعریف شده در بسته حمایتی ، چه بصورت سرپایی و چه بصورت بستری با فرانشیز رایگان به بیماران ارائه می‌گردد.

همچنین نهادهای غیردولتی و انجمن های خیریه فعالیتهایی با هدف ساماندهی و ارتقاء وضعیت این بیماران در زمینه های مختلف آموزش، پیشگیری،درمانی، دارویی و بهبود وضعیت معیشتی به بیماران ارائه می‌نمایند.
از طرفی جهت حفاظت مالی کامل از بیماران صعب العلاج (۱۰۷ نوع بیماری) صندوق حمایتی با مدیریت سازمانهای بیمه گر برای بیماران مذکور از سال ۱۴۰۱ آماده ارائه خدمت می‌باشد.

به منظور سهولت در امر تهیه دارو توسط بیماران خاص و جلوگیری از تردد به مکان های مختلف اداری برای تمامی بیماران خاص حواله دارویی الکترونیکی برای داروخانه های منتخب صادر شده و بیمار با در دست داشتن نسخه و مراجعه به داروخانه های مذکور دارو تهیه می کند.

با توجه به اینکه اغلب بیماریهای خاص جنبه ژنتیکی دارند بنابراین برنامه آموزش همگانی جهت پیشگیری از بروز بیماری مهمترین اصل در این مورد می باشد.

تقویت روحی این بیماران به علت افسردگی ناشی از درمان طولانی خیلی مهم می باشد.

تغییر سبک زندگی و نوع تغذیه نیز عاملی برای ابتلا به بیماریهای خاص و مزمن می باشد. زندگی صنعتی، تغذیه نامناسب و ماشینی شدن و عدم تحرک نیز از عوامل دخیل در این بیماری ها هستند.

با توجه به درمان مادام العمر و هزینه سنگین درمان این بیماران، تقویت نهادهای اجتماعی برای حمایت از این افراد ضروری است.